本报(chinatimes.net.cn)记者郭怡琳 于娜 北京报道

“我国罕见病慈善医疗救助没有成为多层次医疗保障体系的组成部分，彩票公益金在罕见病医疗慈善救助的作用有待明确。”今年全国两会期间，全国人大代表、九三学社衢州市委员会副主委、衢州市中医医院副院长陈玮建议，建立中央和省级罕见病慈善医疗救助专项基金，让罕见病慈善医疗救助成为多层次医疗保障体系的组成部分，并明确基金筹资渠道。

陈玮向《华夏时报》记者表示，“建议罕见病慈善医疗救助专项基金的筹资由社会捐助、企业合作以及政府的彩票公益基金组成。彩票公益金应成为中央和地方罕见病慈善医疗救助专项基金的重要筹资来源。”

而在建立专项基金之外，陈玮还提交“预防新生儿罕见病出生缺陷的建议”：罕见病作为发病率较低的一类疾病，往往确诊难、疾病重、部分疾病致残致死性强。依法恢复婚前医学检查制度，希望把关口前移到最前端，尽量减少患有罕见病孩子的出生，减少先天性疾病致残风险。

罕见病慈善医疗救助未纳入多层次医保体系

2020年2月，党中央、国务院发布《关于深化医疗保障制度改革的意见》，对我国的多层次医疗保障体系做了进一步阐明：“以基本医疗保险为主体，医疗救助为托底，补充医疗保险、商业健康保险、慈善捐赠、医疗互助共同发展的医疗保障制度体系”，同时提出要“探索罕见病用药保障机制”。罕见病患者用药保障问题进入新一轮的政策探索期。

根据北京病痛挑战公益基金会发布的《2024中国罕见病行业趋势观察报告》中提及，提高罕见病用药保障，也需要政府和社会协同发力。近年来，我国公益慈善力量为罕见病用药保障作出了一系列努力。无论是团体、组织，还是个人为解决医疗负担开展的援助、互助行为，都带有深厚的公益慈善属性，他们基于一种“利他”的价值，参与到罕见病的“多层次保障”中。

陈玮表示，“现阶段，我国各地的罕见病慈善医疗救助有多种形式，第一种是地方罕见病基金会，如上海市罕见病防治基金会、北京病痛挑战公益基金会等;第二种是罕见病药品援助专项基金，主要是由中华慈善总会、中国初级卫生保障基金会分别与药企共同实施的药品援助项目;第三种是由多方共同组织的罕见病医疗救助专项活动，例如江苏罕见病医疗援助专项工程，即由江苏省医保局指导，江苏省医学会罕见病分会、北京病痛挑战公益基金会、江苏省妇女儿童福利基金会等共同发起的活动;第四种是由慈善组织与彩票公益基金共同建立的罕见病守护计划等。”

“虽然形式多样，但部分项目存在资金不稳定、对象不固定、标准不稳定;部分项目不符合罕见病流行病学特点难以实施落地;部分项目碎片化、组织分散、工作不规律;部分项目不是实际意义的慈善救助，只是创新药进入医疗市场的过渡阶段。”陈玮表示，我国的慈善医疗救助没有成为多层次医疗保障体系的组成部分。

社会筹资建立中央和省级专项基金

随着社会各界对罕见病群体的关注度日益增长，罕见病群体的诊疗、医疗保障水平有了很大提升。包括罕见病的药品审批和上市加快，已经有超50种罕见病用药被纳入国家医保目录。其中，有26种罕见病用药是通过国家医保谈判的方式被纳入医保目录，平均降价幅度超过50%。

但陈玮指出，“罕见病市场中的某些环节，市场机制作用发挥不充分。而且罕见病药物存在‘一高两少’的问题，即研发成本高、患者人数少、市场潜力少，导致罕见病药价高，企业对于罕见病药物研发动力不足。尽管很多医院都已经加入了罕见病诊治当中，医生对罕见病诊疗的能力也在不断提升，但整体水平还不够。除了诊疗之外，罕见病患者群体还面临着教育、就业等诸多社会问题。罕见病家庭因病返贫的现象依然多见，很多家庭急切需要慈善救助的保障。”

陈玮建议，建立中央和省级“罕见病慈善医疗救助专项基金”，用于帮助罕见病患者，尤其是高额药品费用的支出。专项基金的筹资由社会捐助、企业合作以及政府的彩票公益基金组成。

对此，陈玮表示，“多年来中央彩票公益基金在教育助学、扶贫事业、残疾人事业等16个方面发挥了重要作用。如2022年中央专项彩票公益金支出168.22亿元中，有0.64亿元用于罕见病诊疗水平能力提升项目。但需要明确的是，罕见病诊疗水平能力提升项目是2021年至2025年由中央专项彩票公益金拨付专项资金3.22亿元，用于罕见病患者及家系的遗传检测和医生的培训，而并非用于慈善医疗救助。”

中央和省级“罕见病慈善医疗救助专项基金”该如何建立，才能使其成为多层次医疗保障体系中的一环?中央和省级专项基金之间又是什么关系?陈玮回复记者称，“中央的专项基金必须由国家分管慈善基金的部门来管理，基金来源应以文件形式制定下来，保证每年有稳定的来源;同时设立评价体系、监督体系。省级专项基金类似。要以政府的话语权为主，最重要的是公益性，不能被滥用、乱用，不能因为企业冠名了而做一些非公益的事情，一定要保证基金的公益性、透明性和公平公正。”

针对中央和省级基金之间的关系，陈玮举例，浙江罕见病患儿某次治疗的自付金额为10万元，可以动用中央专项基金资助其3万元的自付部分，省级专项基金承担5万元自付部分，加上其他的手段，以此降低患儿家庭需承担的自付费用。

在专项基金来源方面，陈玮建议，罕见病慈善医疗救助专项基金的筹资由社会捐助、企业合作以及政府的彩票公益基金组成。可以采纳药企捐助与受惠患者群相对应的定向捐赠方式，可以采纳社会捐助与政府1:3的配置形式。

同时，陈玮向记者强调，“针对罕见病的专项基金，不仅包括针对罕见病患者在诊疗方面的医疗救助，还应严格执行《中华人民共和国母婴保健法》，包括对罕见病高危重点人群的免费筛查，涉及婚前检查、孕期筛查、新生儿筛查等，防止因先天的罕见病因病致残。”

编辑：颜源 主编：陈岩鹏

(编辑：萧鼎 作者：AD)